Zdrowie

Krakowska fundacja apeluje do AOTMiT o szybszą ścieżkę refundacji Kaftrio

Krakowska Fundacja Oddech Życia apeluje do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o szybszą ścieżkę refundacji i wpisanie leku przyczynowego, najnowszej generacji, Kaftrio w terapii złożonej z Kalydeco, na pierwszy w Polsce wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności lub wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Pozwoliłoby to skrócić proces refundacyjny o wiele miesięcy. A w mukowiscydozie liczy się każdy dzień.

Czym są wykazy i o co trwa walka?

Wykazy są tworzone w ramach Funduszu Medycznego, którego celem jest zapewnienie dodatkowych źródeł finansowania leczenia chorób cywilizacyjnych, w tym chorób nowotworowych i chorób rzadkich. Obecność w ww. wykazach skraca ścieżkę refundacyjną. W przypadku obecności w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności firma farmaceutyczna musi złożyć tylko projekt programu lekowego oraz analizę jego wpływu na budżet. W przypadku obecności w wykazie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej firma farmaceutyczna będzie musiała złożyć pełną analizę refundacyjną. Ale jak zapewnia Ministerstwo Zdrowia obecność ww. wykazach mocno skraca cały proces refundacyjny i leki będą mogły być dostępne szybciej dla pacjentów.

Końcem stycznia firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals złożyła dwa wnioski o refundację leków przyczynowych w Polsce: Symkevi i Kaftrio. Mówimy tutaj o standardowej procedurze refundacji, która może trwać wiele miesięcy, a w obawie pacjentów nawet kilku lat. Stąd apel Fundacji Oddech Życia o skrócenie tej ścieżki refundacyjnej wpisem na wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

W Unii Europejskiej mamy zarejestrowane i dopuszczone do sprzedaży 4 leki przyczynowe, leki nowej generacji stosowane u części pacjentów z mukowiscydozą (tylko jeden jest refundowany i to dla bardzo małej liczby pacjentów, około 10 chorujących). Lekami przyczynowymi w mukowiscydozie nazywamy preparaty lecznicze, których substancje czynne wpływają na przyczynę tej choroby, a nie objawy. Przyczyną mukowiscydozy jest nieprawidłowe działanie kanałów chlorkowych w wyniku problemów z formowaniem i działaniem białek CFTR. Wszystko z powodu mutacji CFTR. Trzeba pamiętać, że przed wynalezieniem i wprowadzeniem do sprzedaży leków przyczynowych, mukowiscydozę leczono wyłącznie objawowo antybiotykami, mukolitykami rozrzedzającymi śluz w płucach i fizjoterapią oddechową. Niestety leczenie objawowe znosi lub zmniejsza tylko część objawów, a choroba nadal w szybkim tempie postępuje. Mimo wprowadzenie do sprzedaży leków przyczynowych niewielu pacjentów w Polsce może z nich skorzystać. Wszystko za sprawą licznych mutacji genu CFTR w mukowiscydozie i ceny tych leków. Pierwszy, najstarszy lek przyczynowy jest refundowany w Polsce w ramach programu lekowego, ale może być stosowany u chorych z bardzo rzadkimi mutacjami. Takich chorych mamy jedynie kilkunastu. Dla większości bo ponad 80% nadzieją jest najnowszy lek przyczynowy Kaftrio, ale ze względu na brak refundacji pozostaje wyłącznie w sferze marzeń pacjentów. Cena rocznej terapii preparatem Kaftrio to ponad 1 mln zł, a terapia musi być prowadzona bez przerwy przez całe życie.

W ocenie Fundacji Oddech Życia, pacjentów którzy już korzystają na świecie z terapii oraz środowiska medycznego i naukowego, terapia złożona Kaftrio + Kalydeco charakteryzuje się dużą innowacyjnością oraz wysoką wartością kliniczną. Stąd apel i prośba o wpisanie Kaftrio + Kalydeco do wykazu leków o wysokim poziomie innowacyjności oraz wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej.

Refundacja leku Kaftrio byłaby dla pacjentów z mukowiscydozą w Polsce gigantycznym przełomem. Pacjenci z mukowiscydozą zasługują na godne leczenie nowoczesnymi lekami nowej generacji.
Tagi
Kobieta w Krakowie - Portal dla kobiet

Krakowski Portal

Krakowski Portal - portal informacyjny, wiadomości, aktualności, wydarzenia z Krakowa i regionu - biznes, edukacja, kultura, zdrowie, uroda

Najnowsze artykuły

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *

Back to top button
Close